Baby Pia, geen Vlaming die haar niet kent. Lijdend aan een zeldzame spierziekte, stond ze in het najaar van 2019 in het oog van een storm. Het geneesmiddel dat haar leven kon redden, ging gepaard met een duizelingwekkend prijskaartje van bijna 2 miljoen euro. Het debat over te dure medicijnen barstte in alle hevigheid los. Maar heeft het ook iets veranderd?
Voor Pia alvast wel. Haar ouders startten een campagne om geld in te zamelen en konden zo de behandeling met Zolgensma, een innovatieve gentherapie, betalen. Sindsdien maakt haar ontwikkeling grote sprongen. Bovendien is het geneesmiddel sinds mei officieel goedgekeurd voor de Europese markt en betaalt het RIZIV de behandeling terug.
Daarmee stopt de discussie niet. Want ook al is een behandeling beschikbaar voor iedereen, de kostprijs van het medicijn zelf blijft erg hoog. En zo zijn er talloze medicijnen op te sommen die onmenselijk duur zijn. “Het medicijn van Pia is een precedent”, voorspelt professor Lieven Annemans, gezondheidseconoom aan de UGent. “Het wordt tijd dat er een algemeen beleid komt, want we verwachten nog tientallen dergelijke gevallen.”
Het lange pad van een medicijn
Toen het stof van de eerste verontwaardiging was gaan liggen, restte nog de vraag waarom bepaalde medicijnen nu precies zo duur zijn. “Er zijn verschillende redenen”, steekt professor Catherine Van Der Straeten van wal. Het ontwikkelingsproces, om er één te noemen. “Het duurt gewoon lang om een medicijn te maken omdat we heel wat stappen doorlopen vooraleer het op de markt komt. We moeten absoluut zeker zijn dat een bepaald product veilig is.” Catherine is voorzitter van de Raad van Bestuur van Sciensano en diensthoofd van het Health, Innovation and Research Institute van het UZ Gent. Haar afdeling focust op onderzoek en innovatie. Ze ondersteunen er hoogstaand klinisch onderzoek en helpen innovatieve projecten ontwikkelen, en dat allemaal met het oog op betaalbare zorg.
Ze krijgt bijval van dr. Dominic De Groote, business development manager bij IOF (Industrieel OnderzoeksFonds) aan de UGent. Hij begeleidt onderzoeksgroepen en -platformen, zoals CRIG (Cancer Research Institute Ghent), bij interne ontwikkelingstrajecten van nieuwe geneesmiddelen en samenwerkingen met bedrijven. Vanuit het IOF screent hij onderzoeksresultaten die bedrijven kunnen interesseren om innovatieve geneesmiddelen te ontwikkelen. “In de discussies toen viel me op dat mensen vaak niet beseffen wat een complex en tijdrovend proces het is om een geneesmiddel te ontwikkelen. De eerste stap op die lange weg is meestal het universitair onderzoek. Daarna volgt, als ze geïnteresseerd zijn tenminste, een heel nauwe samenwerking met bedrijven. Samen brengen we de haalbaarheid en het potentieel van het medicijn in kaart. Als die resultaten positief zijn, verstrekken wij als universiteit een commerciële licentie aan het bedrijf. Zo kunnen zij het product verder ontwikkelen. En dan duurt het gemiddeld nog een jaar of 10, 12 vooraleer het geneesmiddel effectief op de markt komt.”
Winsten beperken
Daarnaast is er nog de commerciële kant, beseft Catherine: “Veel mensen denken, zeker sinds het verhaal van Pia, dat het geld vooral naar de farma-industrie gaat. Dat is voor een stuk ook zo, want die bedrijven willen winst maken. Ze doen dus aan marketing, en dat kost geld. Maar dat komt bovenop die dure ontwikkelings- en productiekosten. Gelukkig zijn de winsten niet meer zo hoog als vroeger.”
“Het is de taak van de overheid om die winsten op te volgen”, plaatst Lieven een kanttekening. “Er moet een duidelijke grens zijn voor wat we willen betalen voor geneesmiddelen, bepaald door de overheid. Een maximumbedrag voor gezondheidswinst, anders zou een farmabedrijf eigenlijk kunnen vragen wat het wil. Pas op, ze denken hier al over na. De discussie rond Pia heeft het allemaal in een stroomversnelling gebracht. Maar we zijn er nog niet. Er is nog geen eenduidig beleid. Nu bekijken we het nog geval per geval.”
Maar hoe bepaal je die grenzen? Lieven: “Dat is een moeilijke evenwichtsoefening. Je kan niet zomaar de productiekosten hanteren. Iets dat beter werkt en dus veel kwalitatieve levensjaren oplevert, zoals het geneesmiddel van Pia, mag ook meer kosten. Zo stimuleer je de industrie ook om te blijven innoveren. Maar dat mag niet aan gelijk welke prijs. Gezondheidszorg is een fundamenteel recht en de betalingscapaciteit van de overheden is niet oneindig.”
België is te klein
Een prijszetting betekent natuurlijk ook onderhandelen met de farmabedrijven. En net daar knelt nog een schoentje. “België is als marktgebied te klein om te onderhandelen. Overheden in Europa moeten zich dus groeperen. De eerste stappen waren al gezet voor de discussie rond baby Pia losbarstte, maar dat heeft het allemaal wel versneld”, aldus Dominic. Al kan het volgens Catherine nog een versnelling hoger: “Waarom verschillen de prijzen voor geneesmiddelen nog altijd zo per land? De overheid kan hier tussenkomen, zodat een bepaalde behandeling overal dezelfde prijs heeft. Of toch tenminste binnen de EU.”
Samenwerken om kosten te drukken
Het verhaal van baby Pia heeft dus niet enkel voor bewustwording gezorgd, er zijn wel degelijk stappen gezet. Catherine ziet bovendien ook vanuit de farma-industrie bewegingen in de goede richting. “Ze doen meer inspanningen om de geneesmiddelen toegankelijk te maken, door samen te werken met de academische wereld, bijvoorbeeld. We moeten evolueren naar een systeem waarbij er nog meer partnerships zijn. Zodat de academische wereld nauw kan samenwerken met bedrijven die op grote schaal produceren. Alleen zo kunnen we de ontwikkelings- en productiekosten drukken.”
Het UZ Gent geeft alvast het goede voorbeeld: het zal CAR-T, een peperdure maar levensnoodzakelijke immunotherapie, in de toekomst binnenshuis produceren. Catherine: “Sinds kort werken we samen aan een project om de CAR-T-therapie hier te laten gebeuren, eventueel in samenwerking met de farmaceutische industrie. Dat is een celtherapie waarbij we levende cellen gebruiken om kankercellen aan te vallen. Vergis je niet, de therapie blijft duur. We hebben een hoogtechnologisch labo nodig, gespecialiseerd personeel, enzovoort. Maar normaal gezien sturen we die levende cellen helemaal naar de Verenigde Staten om te behandelen, om ze dan terug naar hier te halen. Dit project zal ervoor zorgen dat we een belangrijke tijdswinst boeken én dat we alvast besparen op de transportkosten. Dat maakt al een enorm verschil.”
Lees ook
Hoe kleine zebravissen de wetenschap vooruithelpen
Met 15.000 zijn ze, de zebravissen in de Core Zebrafish Facility Ghent op de site van UZ Gent. Ze worden er in de beste omstandigheden gekoesterd en verzorgd als proefdier door de onderzoekers van het Centrum Medische Genetica.
Hoe wetenschap ons kan helpen om muggen weg te houden
Ben je die jeukende muggenbeten ook beu? UGent-onderzoekers bestrijden muggen met wetenschap, en werken aan een product dat muggen verjaagt met bacteriën.
Zo vermijd je parasieten op reis
Vakantie! Je kijkt al uit naar al de heerlijke dingen die je gaat eten op reis, maar wacht … Kan je zomaar om het even wat eten? “Er zijn toch een aantal voedingswaren waar je wat voorzichtig mee moet zijn.” Professor Sarah Gabriël vertelt ons hoe je kan vermijden dat je parasieten terug mee naar huis neemt.
Revolutie in de plastische chirurgie: menselijk weefsel rolt uit de printer
Nieuwe stukjes bot, spier, huid of vet maken met een 3D-printer om letsels te genezen. Klinkt futuristisch? Vandaag worden de eerste stappen al gezet! We spraken met plastisch chirurg en professor Phillip Blondeel over zijn onderzoek naar tissue engineering.
